רפואה אלטרנטיבית: המשפחה קנתה את חברת התרופות כדי להציל את הבן

זה קרה ב-2004, כשצ'ארלי סקלר היה בן 3. הוריו - טרייסי, מורה במקצועה, ובנג'מין, רופא - חשו שמשהו בו נראה שונה. "הוא עשה הכל, אבל היה אטי ביחס לילדים בני גילו. בזמן שילדים אחרים התרוצצו, רצו ושיחקו, הוא התקשה לעלות במדרגות ונאחז במעקה".

אלה היו איתותים ראשונים למה ששינה את חייה של המשפחה בת חמש הנפשות, שמתגוררת בחבל ברקשיירס, מרחק שעתיים נסיעה מניו יורק. רשימת החשודים המיידיים שתאמו את התסמינים של צ'ארלי היתה ארוכה ומדאיגה. ביקור אצל הנוירולוג ובדיקת הדם שלאחריה קבעו שצ'ארלי סובל מ-DMD (Duchenne Muscular Dystrophy), מחלה גנטית נדירה וחשוכת מרפא הפוגעת בשרירים. התקדמות המחלה, כמו גם סופה, ידועים ואכזריים. הרופא תיאר בפני הוריו של צ'ארלי כיצד צפוי בנם לאבד את תפקוד השרירים שלו. ילדים אחרים שלקו במחלה רותקו לכיסא גלגלים בגיל 10-12, וחיו עד גיל 18-20.

מקורה של המחלה הוא בפגם גנטי שגורם לייצור עודף של חלבון חוץ-תאי בשם קולגן, הקשור למבני הרקמות השונות בגוף ואחראי לרמת קשיחותן. "ייצור כמות גבוהה מדי של קולגן גורם לתופעה שנקראת פיברוזיס, כלומר לעלייה של רמות הקולגן ברקמה ולאיבוד האלסטיות שלה. כשזה קורה בעור, הוא מתקשה - אבל לא מתים מזה. כשזה מתרחש באיברים פנימיים, לעומת זאת, האיבר מאבד את הגמישות שלו ומכאן את יכולת התפקוד שלו", מסביר פרופ' אלי חזום, המדען הראשי של קרן ההשקעות מדיקה, שהביאה לתפנית בסיפורה של משפחת סקלר.

"זאת מחלה נוראית, מכיוון שאתה רואה את הילד דועך תקופה ארוכה, ואין איך לטפל בזה", מצטרף ד"ר מארק פינס ממכון וולקני, שב-15 השנים האחרונות מפתח תרופה למחלה ומשמש גם כמדען הראשי של חברת הלו-תרפיוטיקס. "הסיבה הישירה למוות אינה המוטציה הגנטית, כי אם תופעות הלוואי שלה: ברגע שהסרעפת נהפכת לרקמת חיבור ואינה מתפקדת כשריר, הילדים מתים מאי ספיקת לב-ריאה".

"המחלה שינתה את חיי המשפחה שלנו", אומרת טרייסי. "הידיעה שאחד הילדים עומד למות מזעזעת את חייך, ומשפיעה על כל פן שלהם. הילדים שלנו היו צריכים ללמוד מגיל צעיר שהחיים יכולים להיות קשים ואכזריים, ולא פשוט לחיות עם זה, אז אנחנו מנסים לחיות את הרגע. המחלה של צ'ארלי מייבשת את האנרגיה שלנו וגם את הכסף. כל התרופות יקרות מאוד, והביטוח לא מכסה אותן. ההוצאה הכספית כבדה מאוד".

DMD היא אחת מתוך כ-7,000 מחלות ותסמונות נדירות, הפוגעות בכ-6% מאוכלוסיית העולם. נדירותן הופכות אותן ללא אטרקטיביות מבחינה מסחרית, ועל כן תרופות המסייעות ללוקים במחלות שפחות מ-200 אלף בני אדם חולים בהן - בין אם הן נמצאות בשימוש ובין אם הן בשלבי פיתוח - הוגדרו על ידי ה-FDA "תרופות יתום".

העובדה שהמחלות האלה נדירות גם הופכת אותן ללא מוכרות בקרב הציבור הרחב. רק מעטות - כמו סיסטיק פיברוזיס, המופיליה, תסמונת טורט ומחלת הנטינגטון - זכו למודעות ציבורית.

חוק תרופות היתום האמריקאי מ-1983 (Orphan Drug Act) נחקק כדי לעגן את זכויותיהם של החולים במחלות אלה לטיפול, וקבע לשם כך כמה תמריצים לעידוד חברות התרופות להשקיע בתחום זה. בין התמריצים שמעניק החוק לחברות התרופות נמצאים מתן בלעדיות שיווק למשך שבע שנים מיום אישור התרופה, הטבות מס, השתתפות בעלויות פיתוח, סיוע בהליכים הרגולטוריים ופטור מלא מעלות רישום התרופה ב-FDA.

מאז חקיקת החוק עד אמצע 2010 זכו 2,116 תרופות וטכנולוגיות למעמד של תרופות יתום, ו-353 תרופות הגיעו לסיום והתהליך ולאישור. בעקבות זאת, יש כיום טיפול רפואי עבור כ-200 מתוך 7,000 המחלות הנדירות. תוכנית התמריצים האמריקאית הובילה גם את יפן ב-1995, את סינגפור ב-1997, את אוסטרליה ב-1998 ואת האיחוד האירופי ב-2000 לאמץ תוכניות דומות.

בני הזוג סקלר לא נכנעו כשגילו שאין תרופה למחלה של בנם. הם החליטו להקים את קרן צ'ארלי, שמטרתה להגביר את המודעות הציבורית למחלתו, להפעיל לחץ על רשויות הבריאות להשקיע בפיתוח התרופה ולגייס תרומות באופן פרטי למימון הפיתוח. חברים ובני משפחה התנדבו לסייע לקרן, והפיצו את הבשורה בקרב הרשתות החברתיות שלהם. האירועים שקיימה הקרן הצליחו להטות את תשומת הלב אל המחלה שאיש לא שמע עליה עד אז. הם מעריכים כי עד כה גייסו כ-14 מיליון דולר.

"מיד לאחר שהרופא בישר לנו שצ'ארלי חולה, פרשתי מעבודתי", מספרת טרייסי. "חשבתי שעדיף שאהיה צמודה אליו וארוץ אתו מרופא לרופא, אבל במהרה הבנתי שאין בכך טעם - משום שאין תרופה. כך מצאתי את עצמי עם הרבה זמן פנוי, ותהיתי מה לעשות. הרי לא אשב ואסתכל על הקירות כל הזמן. ארבעה חודשים לאחר האבחון החלטנו להקים את הקרן. בעלי עובד שעות ארוכות כרופא, וכשהוא מגיע הביתה הוא מתחיל את העבודה השנייה שלו: הוא נמצא בקשר עם מדענים, רופאים, עיתונאים וחברות ביו-טק.

"את המחלה הזאת איבחנו בראשונה ב-1987, אבל התזוזה היתה אטית מאוד. חברות קטנות היו בשלבים הראשונים לפיתוח תרופה. חברת ביו-טק הולנדית, למשל, פיתחה טיפולים שיכולים לסייע לחלק מהחולים, אבל התברר שהם לא מתאימים למקרה של צ'ארלי. החדשות הטובות הן שאם בעבר חברות התרופות הגדולות לא התעניינו במציאת תרופה למחלה, כיום אפשר למצוא עניין בנושא גם בחברות גדולות כמו פייזר, גלקסו סמית קליין וג'נזיים, אבל זה לקח הרבה מאוד זמן. יותר מדי זמן. וגם עכשיו, המחלה הזאת לא עומדת בראש סדר העדיפויות של חברות התרופות".

את החדשות הטובות באמת גילו הוריו של צ'ארלי דרך גוגל. באחד מחיפושיו באינטרנט התוודע אביו של צ'ארלי לראשונה לקיומה של חברה ישראלית בשם קולגארד, שנמצאת בשלבי פיתוח ראשונים של תרופה בשם הלופוגינון, שעשויה לשפר משמעותית את מצבם של חולי DMD. לגילוי של אותה פיסת מידע היה השפעה מכרעת על השתלשלות האירועים, והוא רק מרכיב אקראי אחד בשרשרת צירופי מקרים שהפכה חברה ישראלית קטנה לתקווה הגדולה של חולי DMD.

הדרך ממולקולה לתרופה

השם הלופוגינון זר לרובנו, אבל החומר שמאחורי השם מוכר היטב לחוקרים בתחום מדעי החיים, וההיסטוריה שלו מובילה לימי מלחמת העולם הראשונה. עם פלישתו של הצבא האמריקאי לאזור הודו-סין, ביקשו רופאיו למצוא תרופה למחלת המלריה שהיכתה בחיילים. האמריקאים גילו צמח סיני ששימש את הסינים במשך אלפי שנים, אלא שתופעות הלוואי שלו, כמו בחילות והקאות, לא איפשרו לחיילים להשתמש בו. בצבא האמריקאי החלו לפתח תרופה על בסיס המולקולה של הצמח, שתהיה נטולת תופעות לוואי.

"הם יצרו כמה מולקולות כאלה, שאחת מהן היתה הלופוגינון", אומר פינס. "עם סיום המלחמה הצבא האמריקאי איבד בזה עניין, אבל כמה שנים מאוחר יותר פיתחה חברה אמריקאית, שכבר לא קיימת כיום, את המולקולה לתרופה וטרינרית נגד מחלות מעיים אצל עופות".

שנים ארוכות השתמשו חקלאים בתרופה כדי להילחם בטפילי מעיים שונים שפגעו בעופות. העיסוק בתרופה חזר לשדה המחקרי רק באמצע שנות ה-90 - הפעם בישראל ובהקשר שונה לגמרי. "כששוחטים תרנגולות ברחבי העולם, טובלים אותן במים חמים לפני שמורטים את הנוצות, וכך השריר נרפה והנוצה נמרטת בקלות", ממשיך פינס. "אבל על פי חוקי הכשרות היהודית אסור לטבול את העוף במים חמים, כי זה נחשב בישול לפני המלחה".

אלא שאז התרחש אירוע מקרי שיתברר כדרמטי: באחת הפעמים ניתנה לעופות בטעות כמות גדולה במיוחד מהחומר, מה שגרם לריכוך העור עד כדי כך שהוא נתלש יחד עם הנוצות שנמרטו. "בעקבות כך ערכנו את הניסוי הראשוני, שבו בדקנו רמות שונות של הלופוגינון ביחס לקריעת העור ולרמות הקולגן, וגילינו שככל שאתה מוסיף יותר הלופוגינון לתערובת המזון של התרנגולות - כמות הקולגן בעור יורדת. זה הדליק אצלנו נורה אדומה, היות שאנחנו יודעים שעודף קולגן מעורב במחלות שונות. התחלנו לערוך ניסויים כדי לבחון אם יש כאן פוטנציאל רפואי".

התגלית האירה באור חדש את החומר הווטרינרי, והפוטנציאל הרפואי שלו החל להיבחן בסדרת ניסויים. ככל שאלה התקדמו הם אוששו את התיזה של פינס שאכן מדובר בחומר שעשוי להועיל לחולים במחלות שונות, שביניהן גם ניוון שרירים.

החיבור בין פינס לקרן ההשקעות מדיקה התרחש בסוף שנות ה-90, בשלב שבו בוצעו הניסויים בבעלי חיים. קרן ההון-סיכון בתחום הרפואה, שנוסדה ב-1995, חיפשה אז פרויקטים להשקעה. חזום, שהכיר את פינס מהצבא, שמע על הפרויקט והציע שהקרן תשקיע בו. במסגרת הסכם שנחתם בין הצדדים, העניקו מכון וולקני ובית החולים הדסה את הזכויות לשימוש בפטנטים לחברת קולגארד (שמשמעות שמה בתרגום חופשי היא "שומר הקולגן") שהוקמה על ידי הקרן. התקדמות הניסויים בתרופה גובתה ברישום של יותר מ-20 פטנטים שונים המוחזקים בבעלות מכון וולקני ששייך למדינה (50%) ובית החולים הדסה (50%).

במדיקה חשבו שהפוטנציאל המסחרי הגדול של ההלופוגינון טמון בבשורה שהיא יכולה להביא לחולים בסוגים שונים של סרטן, וכלל לא חשבו שימצאו תרופה ל-DMD. בתהליך הפיתוח יצר ד"ר פינס כמה מודלים של ניסויים בבעלי חיים עם עודף קולגן. ב-1999 קיבל פינס אישור לבצע ניסוי אנושי ראשון. בשיתוף עם פרופ' ארנון נגלר, מומחה בעל שם בהשתלת מח עצם שעבד אז בהדסה עין כרם, נוסה החומר על חולה סרטן שבגופו הושתל מח עצם. ההשתלה הובילה למחלת שתל, שבה מח העצם דוחה את הגוף שבו הושתל - מחלה המאופיינת בייצור של עודף קולגן. "ועדת הלסינקי של בית החולים אישרה לנו לנסות את התרופה על החולה בצורת משחה. התוצאות היו חיוביות: הוא החל להזיז את הראש, מה שלא היה יכול לעשות קודם לכן, ומשם זה התגלגל הלאה", מספר פינס.

ההצלחה המרשימה של הניסוי בחולה הסרטן היתה בעלת משמעות גם מבחינה פיננסית. "בשלב הזה גייסנו כסף ממשקיעים נוספים, בהם קרנות פרטיות, והמדענים התחילו לערוך ניסיונות", מספר חזום. הניסויים, בשיתוף פרופ' ישראל וולודבסקי מהדסה, העלו כי ההלופוגינון יכול לבלום את התפתחותם של גידולים סרטניים מסוגים שונים, על ידי עיכוב יצירת כלי דם חדשים שמובילים אליהם אספקה. התגלית הזו הוצגה בראשונה על ידי ה-NCI - המכון הלאומי לסרטן בארה"ב. כמה סוגי סרטן נבדקו, ובקולגארד החליטו להתמקד בטיפול בסרטן הערמונית מכיוון שהוא הגיב באופן הטוב ביותר בניסויים. כמו כן נבחן סוג מסוים של סרטן העור, הנפוץ בעיקר בקרב חולי איידס. בעשור האחרון בוצעו עוד כמה ניסויים בחולי סרטן, על פי מודלים שונים שפיתחה החברה. לדברי פינס, "הטיפול אידיאלי בשילוב כימותרפיה".

"אנחנו לא היחידים שמממנים פיתוח מכיסם"

ככל שהתקדם המחקר בכיוון של מחלות הסרטן, הבינו קרן מדיקה והמשקיעים הנוספים בקולגארד שמדובר בפרויקט עתיר השקעה, שחורג במידה רבה מיעדי ההשקעה וגיוס הכספים שהציבו לעצמם. "קולגארד גייסה כ-20 מיליון דולר ממדיקה וממשקיעים נוספים, אבל הבנו שכדי להגיע לשלב של ניסוי מכריע יותר יידרשו 25-50 מיליון דולר נוספים", מסביר חזום. בעקבות זאת ביקשו המשקיעים למכור את קולגארד, וב-2008 היא עמדה להימכר - אך הרוכש חזר בו ברגע האחרון. ההצלה הגיעה מכיוון לא צפוי: בנג'מין, אביו של צ'ארלי, קרא באינטרנט את הפרסומים של פינס ושל קולגארד, והתרשם שייתכן שמדובר בפריצת דרך. הוא יצר קשר עם פינס ולמד ממנו כי החברה הישראלית נתקעה - וגם קרן ההון-סיכון הישראלית שעמדה מאחוריה הרימה ידיים.

"זה היה מתסכל", אומרת טרייסי. "נראה שיש משהו מבטיח שעשוי להציל את צ'ארלי - אבל הכל תקוע. אמרנו לעצמנו שאם הישראלים לא מתקדמים, אולי ניקח את העסק לידיים שלנו".

הרעיון הדמיוני של רכישת קולגארד התברר באופן מפתיע כמציאותי. לצורך הרכישה הצטרפה קרן צ'ארלי, שהוקמה על ידי משפחת סקלר, לקרן נאש אייוורי שהוקמה על ידי משפחת וויקה, שגם בנה לוקה במחלה. שתי הקרנות הקימו את חברת הלו-תרפיוטיקס, ובמארס 2011 היא רכשה את נכסיה של חברת קולגארד תמורת מיליון דולר. לדברי חזום, הלו-תרפיוטיקס תקבל תרופה מוכנה לניסויים קליניים, שעברה בהצלחה את ניסויי הבטיחות הנדרשים ואת אפיון המוצר. על פי הערכות, יידרשו כ-8 מיליון דולר נוספים כדי להביא להשלמת פיתוחה כך שתתאים לחולי DMD.

על פי ההסכם בין מדיקה לחברה הרוכשת, תחזיק מדיקה ב-50% מהחברה החדשה ותישאר כשותפה פסיבית. מכון וולקני ובית החולים הדסה, שמחזיקים בבעלות על הפטנטים המעורבים בפיתוח התרופה, ייהנו מתמלוגי המכירות של התרופה לכשזו תיהפך למסחרית. מאז הרכישה שונה שמה של התרופה מהלופוגינון ל-100-HT.

למנכ"ל החברה החדשה מונה מארק בלאוסטין, שעבד בשורה של חברות ביו-טק, בין היתר בחברת דאייקס. ואולם העברת השרביט לידיים אמריקאיות לא מאפשרת ניתוק של ממש ממקור הידע שנצבר בישראל ב-15 שנות המחקר והפיתוח: פינס, האב המדעי של התרופה החדשה, משמש כמדען הראשי של החברה. הוא עושה זאת מישראל וללא תגמול כספי, אלא בשם מכון וולקני, שיש לו עניין בהשלמת פיתוחה של התרופה. "זו חברה וירטואלית שאמורה לפתח ולערוך ניסויים קליניים במיקור חוץ כי אין לה מעבדות משלה", אומר פינס. "מכיוון שאני הובלתי את המחקר אני ממשיך לייעץ לחברה ונמצא עם אנשיה בקשר יום-יומי".

בלאוסטין עובד מסלון ביתו בבוסטון, ומגיע למשרד ששכר רק כדי לקיים פגישות רשמיות. "מכיוון שאנחנו חברה וירטואלית, אני גם המנכ"ל וגם העובד היחיד במשרה מלאה. יש לנו צוות של 15 איש שעובדים באופן חלקי", הוא מסביר.

העסקה שהתגבשה נחשבת ליוצאת דופן בנוף עסקות המיזוגים והרכישות בשוק הישראלי: בדרך כלל חברה גדולה קונה חברה קטנה - ולא משפחה קונה חברה. "זו לא מגמה בולטת בתחום פיתוח התרופות, אבל בהחלט אפשר למצוא כיום חברות מהסוג שהקמנו", טוען בלאוסטין.

מה השלב הבא שלכם?

"אנחנו עובדים במרץ כדי להגיע השנה לשלב השני של פיתוח התרופה. אני נמצא בקשר רצוף עם פינס, והיינו רוצים להתחיל בניסוי במשך השנה. אני מקווה שהניסוי הבא ייערך בקרב ילדים. אני לא חושב שנכון יהיה לערוך קודם לכן ניסוי על כלבים כפי שמקובל לעשות, משום שניסוי כזה עשוי לדחות את מועד היציאה של התרופה לשוק.

"אני בהחלט מרגיש בנוח עם מה שיש לנו ביד. קולגארד ערכה עבודת מחקר ופיתוח יסודית וקיבלנו מסד נתונים רחב בנושא. אנחנו ממשיכים מהנקודה שבה היא הפסיקה ואני מקווה שנוכל לקבל אישור מה-FDA לניסוי הקליני בתרופה. אני מניח שההורים רוצים שנתקדם מהר מאוד, ואני מבין אותם - זאת מחלה טרגית".

פינס שבע רצון מהתקדמות העניינים. "לפני כמה חודשים הופענו מול גוף שהוקם בקהילה האירופית, שמסייע לחברות שמפתחות תרופות לניוון שרירים. כל חברה שמעוניינת לפתח תרופות בתחום הזה פונה לארגון כדי לקבל ייעוץ וחוות דעת, הארגון מתכנס אחת לשנה והחברות מציגות את הדברים בפני צוות גדול שמורכב מאנשי רפואה, מדע ומשפט ומנציגים של ארגוני הורים לילדים שחולים במחלות האלה. קיבלנו מהם פידבק יוצא מן הכלל, והם נתנו לנו אור ירוק לצאת לניסויים קליניים. בעוד חודש וחצי ניפגש עם נציגי ה-FDA כהכנה לשלב הניסויים הקליניים".

המרוץ נגד הזמן נמשך

בזמן שהחוקרים מנהלים מרוץ נגד הזמן כדי למצוא תרופה למחלה, בני משפחת סקלר מנסים למצות את השנים שנותרו לצ'ארלי. כיום הוא בן 11, ולדברי אמו מצבו בסדר, יחסית. הוא עדיין אינו נעזר בכיסא גלגלים ואפילו משתתף בשעורי התעמלות בבית הספר, אבל בהחלט סובל ממגבלות. "כשאני צועדת אתו שלושה בלוקים בניו יורק, אני צריכה לסחוב אותו על גבי. אבל בסך הכל אנחנו בני מזל. עם זאת, אנחנו מודעים לכך שאין לנו הרבה זמן.

"המחלה של צ'ארלי משפיעה על שאר הילדים. לסם הבכור, 12, קשה מאוד. אנחנו ממקדים את מרב תשומת הלב שלנו בצ'ארלי, ולעתים הוא מקנא. לפעמים הוא צריך לסחוב דברים כי צ'ארלי לא יכול. מייסי, 7, דואגת לצ'ארלי ומנסה לסייע".

סדרי העדיפות של משפחת סקלר השתנו. טרייסי אומרת כי ציון 100 במבחן הוא כבר לא אחת השאיפות שלה: החליף אותו הרצון שצ'ארלי יחווה כמה שיותר. "בעזרת תרומות שקיבלנו צ'ארלי היה במשחק הגמר של האן.בי.איי, בגמר של אליפות הטניס הפתוחה ובסופרבול. לא היינו שולחים ילד בגילו לסופרבול, אבל כשמעלינו מרחפת הידיעה שבעוד כמה שנים הוא יהיה מוגבל ואולי לא יוכל ללכת לאירועים האלה, אנחנו רוצים שהוא יחווה כמה שיותר. כל תקתוק של השעון הוא עבורנו צלצול אזעקה". 

פיתוח תרופה: שנים של חוסר ודאות

הדרך שעוברת תרופה משלב הרעיון הראשוני עד לשלב מימושה המסחרי נמשכת 10 שנים בממוצע. זהו תהליך ארוך שכולל שלבי ביניים רבים, ולכל אורכו יש מרכיב גבוה של אי ודאות. אחת מאבני הדרך הקריטיות ביותר בתהליך הפיתוח היא המעבר לשלב הניסויים הקליניים. על פי הנתונים, מכל 5,000 תרופות שנכנסות לשלב המחקר, רק חמש מצליחות להגיע לשלב הניסויים הקליניים בבני אדם. רק אחת מהן תשלים את התהליך ותקבל אישור לטפל בחולים. המשמעות היא שרובן הגדול של עסקות הרכישה של חברות תרופה קטנות כמו קולגארד אינן מיתרגמות לבסוף לתרופות מסחריות.

כיצד נולדת תרופה חדשה? לא כל התרופות מגיעות למסלול של מחקר ופיתוח באותו אופן, אבל רובן מתחילות את דרכן באותו מקום: חוקר שמגלה תגלית ראשונית בניסוי מעבדה. תוצאות הניסוי מולידות השערה לגבי השפעתו או התנהגותו של חומר מסוים ויכולתו התיאורטית לרפא או לסייע בטיפול במחלה מסוימת.

בשלב הבא מנסה החוקר לבסס את השערתו ולתמוך בה במחקרים נוספים. ביסוס ההשערה במחקרי המעבדה מאפשר לחוקר לפנות למוסד המחקר שבו הוא עובד ולהציג בפניו את הממצאים. המוסד, באמצעות חברת יישום בבעלותו (האחראית על מסחור הידע של המוסד), מחליט אם להגן על המחקר באמצעות רישומו כפטנט. ברגע שבו נרשם המחקר או התוצר שלו כפטנט הוא נהפך לסחיר, מה שמאפשר למוסד ולחוקר לפנות לחברות תרופות ולקרנות הון-סיכון כדי לעניין אותן במימון המשך הפיתוח של התרופה. אם נמצאת חברה או קרן שירכשו את הזכויות בפטנט, נחתם בין הצדדים הסכם תמלוגים עבור המוסד שבו החל התהליך.

מדובר בשלב קריטי בהמשך דרכה של התרופה אל המדפים. "חוקר ומוסד אקדמי יכולים לבצע מחקר בתאים או בבעלי חיים דוגמת עכברים, אבל למוסד אקדמי אין יכולת כלכלית וידע איך לפתח תרופה ממש. זה דורש מערך פיננסי, ידע מעמיק בשוק התרופות וקשרים עם מוסדות רפואיים", מסביר ד"ר מארק פינס ממכון וולקני.

המעבר מניסויים בעכברים או בבעלי חיים אחרים לניסויים בבני אדם הוא החסם הקשה ביותר בדרך: כדי לקבל את אישור הרשויות יש צורך בסטנדרטים גבוהים וברורים ובמערך תשתיתי לניסויים - ומבחינת המשקיעים, סעיף ההוצאות מזנק לשמים. על כל חולה שמשתתף בניסוי מוציאים עשרות אלפי דולרים, לא כולל ביטוח ועלויות נוספות. כשבניסוי משתתפים מאות חולים, מדובר בהרבה כסף. על פי ארגון הבריאות העולמי, עלות תהליך הפיתוח נעה בין כמה עשרות מיליוני דולרים עבור תרופה שנכשלה ופיתוחה הופסק מוקדם יחסית, עד למיליארד דולר לתרופה שסיימה את התהליך ונהפכה למסחרית.

הנתונים מראים שסיכויי הכישלון גבוהים בהרבה מסיכויי ההצלחה. הסיבות לכישלון מגוונות: לפעמים הניסויים מתוכננים לא נכון ומובילים לכישלון התרופה, ולעתים הם אינם מראים יציבות של החומר בסטנדרט המתאים. "קל לרפא עכברים כי כולם מאותו פס ייצור גנטי, והם לא מתלוננים ומקבלים את התרופה בזמן", אומר פינס. "כשמגיעים לבני אדם זה נהפך להרבה יותר מורכב. כל אחד מגיע מרקע אתני אחר, עם רגישויות ומחלות שונות. לכן הניסוי הראשון שאתה עורך בבני אדם הוא בתחום הטוקסיקולוגיה, כלומר המינון של התרופה שהגוף יכול לשאת. לפעמים מתברר שכדי לרפא או להשפיע על מחלה נדרשת כמות שהגוף לא יכול לעמוד בה - וזה רק אחד מהגורמים לכישלונה של תרופה".

העלות הכספית הגבוהה הכרוכה בפיתוח תרופה מחייבת את הקרנות וחברות התרופות להיות בררניות ולעקוב מקרוב אחר התפתחות הפיתוח - הרי סכומי ההשקעה מאפשרים להן לפתח רק מספר קטן של תרופות במקביל. לכן חברות התרופות מגדירות מראש אבני דרך להתקדמות התהליך, ואם תרופה מסוימת לא עומדת ביעדים, פיתוחה מופסק כבר בשלבים הראשוניים - וההשקעה הכספית מופנית לפיתוח תרופה אחרת.

'בחדרי' גם ברשתות החברתיות - הצטרפו!