משכך כאבים שנמצא בכל בית עשוי לפתור מחלה נדירה וחשוכת מרפא
קלמנט צ'או, גנטיקאי מאוניברסיטת יוטה גילה שהחומר הפעיל שנמצא במספר תרופות מוכרות לשיכוך כאבים - עשוי להשפיע על מחלה גנטית נדירה ביותר, הנחשבת לחשוכת מרפא
- דוד סירקין
- י"א חשון התשפ"ה
כדורים לשיכוך כאבים הנמכרים ללא מרשם רופא, עשויים לפתור מחלה נדירה וחשוכת מרפא. מדובר בכדורים אדוויל, נורופן ואדקס, המבוססים על החומר הפעיל איבופרופן. כיום הם משמשים כאמור לשיכוך כאבים ומצויים כמעט בכל ארון תרופות בית.
לפי הדיווח ב'דה מרקר', קלמנט צ'או, גנטיקאי מאוניברסיטת יוטה בסולק לייק סיטי (ארה"ב), גילה שאיבופרופן עשוי להשפיע על מחלה גנטית בשם MAN1B1- congenital disorder of glycosylation. זוהי מחלה נדירה ביותר, עם פחות מ-100 מקרים מתועדים בעולם כולו, והיא נחשבת חשוכת מרפא. ילדים החולים בה מתמודדים עם עיכובים שכליים והתפתחותיים, נטייה להשמנה, מתח שרירים ירוד (היפוטוניה), תוקפנות, ותווי פנים יוצאי דופן. מקצתם אף סובלים מפרכוסים.
צ'או ועמיתיו החליטו לבחון שימוש בתרופות קיימות לטיפול במחלות נדירות, בניסיון לחסוך תהליך ארוך וסבוך של פיתוח תרופה חדשה. הם בחנו את התרופה על זבובי פירות, ויצרו זבובים עם מוטציה בגן דומה לזה שיש לאותם אנשים הסובלים מהמחלה הנדירה. המוטציה גרמה לזבובים לפגם גנטי בדמות עיניים קטנות מחוספסות.
1,520 תרופות נבדקו על אותם זבובים והתוצאה הייתה מפתיעה: 51 תרופות הצליחו להחזיר את עיני הזבובים למצב רגיל.
אחת התרופות הבולטות מבין אלה שהצליחו היא איבופרופן. בנוסף התרופה הפחיתה פרכוסים אצל הזבובים עם אותה מוטציה.
לאחר הניסוי, שלושה ילדים עם אותה מוטציה החלו לקבל טיפול במינון נמוך של איבופרופן והתוצאות הראשוניות מעודדות.
הוספת תגובה
לכתבה זו טרם התפרסמו תגובות