פייזר הפסיקה ניסוי לתרופה לאחר שילד נפטר באופן פתאומי

פייזר הפסיקה את הניסוי שלה בתרופה למחלה נדירה בניוון שרירים לאחר שילד מת בפתאומיות. הילד, שהיה בין גיל שנתיים לארבע, לקה בדום לב לאחר שקיבל את הטיפול הגנטי החד-פעמי בשנה שעברה.

פייזר לא מסרה בדיוק מה קרה או אם המוות נגרם מהטיפול, החברה מסרה שההפסקה תאפשר לה לחקור את המוות "תוך הגנה על בטיחות המשתתפים, שהיא בראש סדר העדיפויות שלנו".

הקורבן היה חלק ממחקר של ילדים בגילאי שנתיים עד ארבע עם ניוון שרירים. המחלה הנדירה פוגעת בעיקר בבנים - בערך אחד מכל 3,500 לידות, והחולים בדרך כלל אינם חיים מעל גיל 25. היו שלוש תופעות לוואי חמורות במהלך המחקר, אך כל הילדים החלימו תוך שבועיים, כך דיווח ה'דיילי מייל'.

פייזר הפסיקה את המחקר שבדק אם התרופה יכולה להאט את התקדמות המחלה. אם הניסויים יעלו כשורה, זאת תהיה אחת התרופות היקרות ביותר אי פעם. מנה בודדת תעלה בסביבות 3 מיליון דולר. 

הניוון נגרם על ידי מוטציה גנטית שמשמעותה שהגוף אינו מייצר מספיק חלבון בשם דיסטרופין, השומר על כוח השרירים. בלי זה, השרירים מתפרקים בהדרגה, מה שמוביל לבעיות הליכה, ישיבה ודיבור, ובסופו של דבר משפיעים על השרירים סביב הריאות והלב. עד גיל 11, רוב הסובלים בדרך כלל צריכים כיסא גלגלים.

התרופה של פייזר פועלת על ידי החדרת חלבון דיסטרופין, ישירות לתאי השריר של המטופלים, ומאטה את הפירוק שלהם.  התרופה ניתנת באמצעות עירוי חד פעמי.

'בחדרי' גם ברשתות החברתיות - הצטרפו!